Πειραματικό φάρμακο που μειώνει το επίπεδο της υψηλής χοληστερόλης, δοκιμάστηκε για πρώτη φορά σε ανθρώπους και άφησε πολλές υποσχέσεις για τη μείωση του καρδιαγγειακού κινδύνου, σύμφωνα με άρθρο που δημοσιεύεται στο επιστημονικό έντυπο Lancet.
Διεθνής ερευνητική ομάδα με επικεφαλής τον Δρ Κέβιν Φιτζέραλντ της φαρμακευτικής εταιρίας Alnylam Pharmaceuticals, έκαναν κλινική δοκιμή του σκευάσματος σε 32 άτομα, ηλικίας 18-65 ετών και διαπίστωσαν ότι το επίπεδο της LDL χοληστερόλης μειώθηκε κατά 57%. Συνολικά η μείωση της χοληστερόλης, ήταν κατά μέσο όρο 40% μεγαλύτερη από εκείνη που επιτεύχθηκε με το εικονικό σκεύασμα. Αξίζει να σημειωθεί ότι οι στατίνες επιφέρουν μείωση από 36% έως και 53% της χοληστερόλης.
Αξίζει πάντως να σημειωθεί ότι το πειραματικό σκεύασμα ALN-PCS, που χορηγείται ενδοφλέβια προς το παρόν, συσχετίστηκε με ήπιες έως μέτριες παρενέργειες στην πλειονότητα των ασθενών, χωρίς όμως κλινικά σημαντικές επιπτώσεις στο ήπαρ ή εκδήλωση φλεγμονής.
Το σκεύασμα χαρακτηρίζεται ως καινοτόμο διότι δρα αναστέλλοντας την παραγωγή στον οργανισμό της πρωτεΐνης PCSK9, που καταστρέφει τους υποδοχείς της λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας (LDL), οι οποίοι καθαρίζουν την χοληστερόλη από το αίμα. Το μπλοκάρισμα της εν λόγω πρωτεΐνης -που γίνεται (με τη βοήθεια μικρών μορίων RNA) μέσω της «σίγασης» του αντίστοιχου γονιδίου που ρυθμίζει αυτή την πρωτεΐνη- βοηθά στην μείωση της συγκέντρωσης της LDL.
Σύμφωνα με τον Δρ Φιτζέραλντ, περίπου ένας στους πέντε ανθρώπους εμφανίζει αντίσταση στις στατίνες, το κυριότερο φαρμακευτικό «όπλο» κατά της υψηλής χοληστερόλης. Ειδικά γι’ αυτούς το νέο φάρμακο, εφόσον φτάσει τελικά να εγκριθεί από τις υγειονομικές αρχές, θα είναι ιδιαίτερα χρήσιμο. Προηγουμένως, όμως, θα πρέπει να ελεγχθεί σε μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές.
Το ALN-PCS θα μπορούσε να χορηγείται σε συνδυασμό με στατίνες και σε άλλους ασθενείς. Εξάλλου, η γαλλική φαρμακευτική εταιρεία Sanofi αναπτύσσει ήδη ένα παρεμφερές -και ανταγωνιστικό- φάρμακο που χρησιμοποιεί αντισώματα (και όχι μόρια RNA) για να μπλοκάρει την ίδια πρωτεΐνη PCSK9. Τα αποτελέσματα των σχετικών κλινικών δοκιμών αναμένονται σύντομα.
