ΤΟΠΙΚΑ

Θεραπεία κατά της μεσογειακής αναιμίας

θεραπεία-κατά-της-μεσογειακής-αναιμί-851206

Για ορισμένες σπάνιες ασθένειες, η γονιδιακή θεραπεία ήδη περνάει από το πειραματικό στάδιο στην κλινική πράξη, ενώ στο μέλλον υπόσχεται να αντιμετωπίσει και άλλες νόσους όπως η αιμοφιλία, η μεσογειακή και η δρεπανοκυτταρική αναιμία, ανέφεραν ειδικοί σε συνέδριο Αιματολογίας στη Θεσσαλονίκη.
Δοκιμές για την ανάπτυξη γονιδιακής θεραπείες κατά της μεσογειακής αναιμίας έχουν ξεκινήσει στο Νοσοκομείο «Παπανικολάου της Θεσσαλονίκης, ανέφερε η Ευαγγελία Γιαννάκη, υπεύθυνη της μονάδας γονιδιακής και κυτταρικής θεραπείας του νοσοκομείου.
Η γονιδιακή θεραπεία αφορά την εισαγωγή στον οργανισμό του ασθενούς αντίγραφα υγιών γονιδίων τα οποία διορθώνουν κληρονομικές γενετικές βλάβες.
Όπως είπε η Δρ Γιανβάκη στη διάρκεια του 18ου Πανελλήνιου Αιματολογικού Συνεδρίου γονιδιακή θεραπεία εφαρμόζεται ήδη σε κάποια νοσήματα, όπως η φυλοσύνδετη συνδυασμένη ανοσοανεπάρκειας -θανατηφόρος στην πρώτη παιδική ηλικία. Χρησιμοποιείται επίσης κατά των επιπλοκών σε μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών, ενώ για την αιμοφιλία, τα πρώτα αποτελέσματα κλινικών μελετών είναι επίσης ενθαρρυντικά.
Στην περίπτωση της μεσογειακής αναιμίας, οι επιστήμονες προσπαθούν να εισάγουν στον οργανισμό του ασθενούς το γονίδιο της β-αιμοσφαιρίνης, η οποία στη συγκεκριμένη νόσο ή απουσιάζει τελείως από το αίμα είτε παράγεται σε χαμηλά επίπεδα.
Στο νοσοκομείο «Παπανικολάου», ένα από τα επιλεγμένα ερευνητικά κέντρα στην Ελλάδα που ασχολούνται με τις γονιδιακές θεραπείες, οι ερευνητές μελετούν κατ΄αρχάς πώς μπορούν να απομονώσουν αιμοποιητικά αρχέγονα κύτταρα από τους ασθενείς. Εξετάζουν επίσης αν μπορούν να μεταφέρουν στα κύτταρα αυτά το επιπλέον γονίδιο, χρησιμοποιώντας ως φορέα του DNA έναν ακίνδυνο ιό.
Οι ερευνητές ελπίζουν ότι όταν τα κύτταρα αυτά μεταφερθούν πίσω στον ασθενή θα παράγουν αιμοσφαιρίνης σε επίπεδα ικανά να απαλλάξουν τους ασθενείς από τις συνεχείς μεταγγίσεις αίματος.

#Tags

Εγγραφείτε στο Newsletter του Ταχυδρόμου